Am 23. und 24. März 2026 findet in Berlin die Auftaktveranstaltung zur MANAGE-SMA Studie statt.
Im Mittelpunkt der Veranstaltung steht die Studie MANAGE-SMA. Untersucht werden Behandlungserfahrungen, Behandlungszufriedenheit und motorische Funktionen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA. Dabei werden die Therapien Nusinersen 12 mg, Risdiplam sowie die höher dosierte Nusinersen-Therapie (50/28 mg) betrachtet.
Die MANAGE-SMA-Studie ist als longitudinale, nicht-interventionelle, beobachtende, nicht-randomisierte multizentrische Studie angelegt und umfasst insgesamt 110 Teilnehmerinnen und Teilnehmer. Ziel ist es, den Effekt des höher dosierten Nusinersen-Behandlungsschemas unter Alltagsbedingungen in der klinischen Praxis besser zu verstehen.
Im Rahmen der Auftaktveranstaltung werden die Inhalte und Ziele der Studie näher vorgestellt. Dabei geht es insbesondere um die Erfassung von:
- patientberichteten Endpunkten (PROMs)
- Behandlungserfahrung und Behandlungszufriedenheit
- motorischer Funktionen und manueller motorischer Fähigkeiten
- Leistungsfähigkeit (Performance Fatigability)
- elektrophysiologischen Parametern
- Neurofilament light chain (NfL)
Wir sehen einer interessanten Auftaktveranstaltung entgegen und werden in einem der nächsten Newsletter über die zentralen Themen und Ergebnisse informieren.
Die MANAGE-SMA Auftaktveranstaltung von Ambulanzpartner und Biogen ist nicht öffentlich.
Mit besten Grüßen,
Ihr Team von Ambulanzpartner