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Die Nusinersen-Anwendungsstudie ist eine bundesweite, systematische Patientenbefragung von 100 Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), in der wichtige Erkenntnisse zur Wirksamkeit von Nusinersen im Erwachsenenalter gewonnen werden. Das Medikament Nusinersen Das Medikament Nusinersen (Handelsname Spinraza) wurde im Jahr 2017 zur Behandlung der SMA in Europa anhand von zwei klinischen Studien mit Kindern (CHERISH- und ENDEAR-Studie) zugelassen.…
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