Welche weiteren genetischen Therapien bei der ALS sind in Entwicklung?

Nach Tofersen befinden sich derzeit weitere genetische Therapien in der Entwicklung, die auf andere bekannte genetische Ursachen der ALS abzielen. Die C9orf72-Mutation ist die häufigste genetische Ursache für ALS und die Frontotemporale Demenz (FTD).

Forscher entwickeln Antisense-Oligonukleotide (ASO) und andere molekulare Therapien, die darauf abzielen, die toxischen RNA-Wiederholungsabschnitte zu reduzieren oder die Proteinbildung zu beeinflussen. Bei Patienten mit einer Mutation im FUS-Gen wird an spezifischen genetischen Therapien gearbeitet, die die fehlerhafte Funktion des FUS-Proteins korrigieren oder die Bildung schädlicher Proteinansammlungen verhindern sollen. Neben ASO-Technologien werden auch andere RNA-basierte Ansätze, wie RNA-Interferenz (RNAi), entwickelt, um die Expression schädlicher Gene zu unterdrücken.

Ein weiterer Forschungsansatz besteht darin, schützende Gene oder Proteine zu aktivieren oder in die Zellen einzubringen, um die neuronale Degeneration aufzuhalten. Diese genetischen Therapien sind in klinischen Studien oder in noch früheren Entwicklungsphasen. Mittelfristig, mit einer Perspektive von 3–5 Jahren, ist mit einem medizinisch-wissenschaftlichen Fortschritt zu rechnen, der zu der Verfügbarkeit weiterer genetischer Medikamente führt.