Wie wird die Therapie mit Tofersen durchgeführt?

Tofersen wird durch eine Lumbalpunktion mittels einer feinen Nadel in den Rückenmarkskanal („intrathekal“) verabreicht, damit der Wirkstoff das zentrale Nervensystem (ZNS) erreichen kann. Zu Beginn der Behandlung erfolgt eine „Aufsättigung“ durch drei Dosen im Abstand von jeweils 14 Tagen, um die Therapie aufzubauen. Anschließend wird alle 28 Tage eine Erhaltungsdosis verabreicht.

Die Behandlung wird ambulant, im Rahmen einer Tagesklinik oder mit einem kurzen stationären Aufenthalt durchgeführt. Die Prozedur der Lumbalpunktion dauert weniger als eine Stunde. Die mit der Therapie verbundenen Vorbereitungen, Erhebungen und Messungen können insgesamt mehrere Stunden umfassen. Die organisatorischen Umstände können an den unterschiedlichen Behandlungszentren sehr verschieden gehandhabt werden.