Welche Erfahrungen bestehen mit Tofersen?

Die Tofersen-Therapie beruht auf den Ergebnissen einer klinischen Studie mit Tofersen (VALOR-Studie), die im November 2021 abgeschlossen wurde. In dieser Studie konnten verschiedene Verbesserungen im Krankheitsverlauf nachgewiesen werden (deutliche Reduktion des Biomarkers NfL, Verlangsamung der Erkrankung anhand der ALS-Funktionsskala, positive Beeinflussung der Atemfunktion).

Die positiven Ergebnisse aus der Zulassungsstudie konnten durch die Therapieforschung bestätigt und erweitert werden. So wurden seit 2022 mehrere Beobachtungs- und Registerstudien in Deutschland und Italien durchgeführt und publiziert. Die Ergebnisse konnten eine Verlangsamung der ALS-Progression und die deutliche Reduktion des Biomarker NfL bestätigen. Weiterhin konnte bei einem Teil der Betroffenen eine Verbesserung von Symptomen und motorischen Funktionen gezeigt werden. Eine systematische Erhebung zum subjektiven Erleben der Wirksamkeit („patient-reported outcomes“) erbrachte eine sehr hohe Patientenzufriedenheit zu Tofersen und eine hervorragende Weiterempfehlungsrate der Therapie.