Welchen Nutzen hat die ALS-Funktionsskala für die Forschung?

Die ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) ist für die ALS-Forschung von zentraler Bedeutung. Auf Grundlage der ALSFRS-R lässt sich die ALS-Progressionsrate (ALSPR) bestimmen, die ein etablierte Maß der Erkrankungsgeschwindigkeit darstellt.

Die ALSPR wird durch die monatliche Veränderung der ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R) ermittelt. Die Verlangsamung der ALS-Progression wird in der Therapieforschung, insbesondere bei den meisten Therapiestudien als hauptsächliches Kriterium für die Wirksamkeit eines Medikamentes genutzt. Daher wird bei allen Patienten in klinischen Studien bei jeder Studienvisite die ALS-Funktionsskala erhoben. Auch bei Patienten, die nicht an einer Medikamentenstudie teilnehmen, sind die Daten der ALSFRS-R für die Forschung relevant. Diese Daten dienen der Bildung von Vergleichsgruppen in der klinischen Forschung sowie der Entwicklung von ALS-Krankheitsmodellen und digitalen Placebo-Gruppen. In klinischen Studien bezeichnet eine digitale Placebo-Gruppe eine Kontrollgruppe, die mit einer realen Medikamenten-Gruppe verglichen wird. Durch den Einsatz einer digitalen Placebo-Gruppe kann der Anteil der Patienten mit Einnahme eines Scheinpräparates (Placebo) reduziert oder ganz abgeschafft werden. Zudem kann eine solche Methode die statistische Aussagekraft von Studien verbessern und die Entwicklung neuer Therapien beschleunigen.

Die Entwicklung eines digitalen Placebos (oder auch digitale Zwillinge genannt; Digital Twins) beruht auf den ALSFRS-R-Daten (und anderen klinischen Informationen) von zahlreichen Patienten (üblicherweise von mehreren tausend Betroffenen), sodass ein hoher Bedarf an Bewertungsdaten zur ALS-Funktionsskala besteht. Von großem Interesse sind Daten, die während der Ambulanzvisiten erhoben werden, aber auch die Daten aus der Selbstbewertung über die ALS-App. Durch die Bereitstellung von Daten der ALSFRS-R kann jeder Patient einen konkreten Beitrag zur Unterstützung von ALS-Forschung leisten. Auch symptomatische Medikamente (z. B. zur Reduktion von Speichelfluss, einer Sprechstörung, einer spastischen Gangstörung) lassen sich in ihrer Wirksamkeit an der Funktionsskala überprüfen. Daher ist diese Skala auch bei der Entwicklung von symptomlindernden Therapien von medizinischer Bedeutung.

Die Daten der ALSFRS-R werden auch für die Analyse der nicht-pharmakologischen Therapie genutzt. So wird die täglichen Anwendungsdauer der „Maskenbeatmung“ (nicht-invasiven Beatmung, NIV) oder das Vorliegen einer „künstlichen Beatmung“ (Luftröhrenschnitt mit invasiver Beatmung, TIV) über die ALSFRS-R dokumentiert. Über diese Daten lässt sich wissenschaftlich auswerten, zu welchem Zeitpunkt im ALS-Verlauf die Beatmung notwendig wurde und welche Effekte die Beatmungstherapie auf Krankheitsverlauf hat. Vergleichbare Daten lassen sich über die Ernährungstherapie gewinnen, die ebenfalls über die ALSFRS-R erfasst wird. Dabei wird auswertbar, welche positiven Effekte die Ernährungstherapie auf das Körpergewicht und den ALS-Verlauf erreichen kon