Im Laufe ihrer Erkrankung entwickeln etwa 90 % der Patienten und Patientinnen mit ALS Sprech- oder Schluckbeschwerden – sogenannte bulbäre Symptome. Rund ein Drittel aller Patienten zeigt bereits zu Beginn der ALS-Erkrankung bulbäre Symptome. Dextromethorphan/Chinidin (DMC) hat sich als Off-Label-Behandlungsoption zur Linderung dieser Symptome bei der ALS etabliert.
In einer Patientenbefragung zu DMC haben wir Erfahrungen von Menschen mit ALS, die mit DMC zur Verminderung von Sprech- oder Schluckbeschwerden behandelt wurden, erhalten. Ergänzend dazu erfolgte eine systematische Analyse von Daten der ALSFRS-Selbstbewertung der Patienten sowie von Daten aus dem ALS-Apothekenprogramm zur DMC-Versorgung.
Was sind die wichtigsten Studienergebnisse?
Gute Akzeptanz der Behandlung
Die mit DMC behandelten Patientinnen und Patienten nahmen das Medikament im Durchschnitt 8,5 Monate ein. Etwa ein Drittel der Betroffenen setzte DMC sogar länger als neun Monate ein (Abbildung 1).
Die Behandlungsdauer von über acht Monaten spricht dafür, dass DMC zur symptomatischen Behandlung bulbärer Symptome von vielen Patientinnen und Patienten gut akzeptiert wird.
Abbildung 1: DMC-Behandlungsdauer – Auswertung von DMC-Behandlungsdaten von 768 Patientinnen und Patienten mit ALS. n=Anzahl der Patienten
Hohe Zufriedenheit mit der DMC-Behandlung
Insgesamt waren die meisten Patientinnen und Patienten mit DMC zur Behandlung ihrer bulbären Symptome bei der ALS zufrieden (Abbildung 2).
Es zeigte sich eine hohe Behandlungszufriedenheit – gemessen anhand des „Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication“ (TSQM-9). 80 % der befragten Patienten waren zufrieden mit der Behandlung. Etwa 20 % der Teilnehmenden äußerten eine gewisse Unzufriedenheit oder waren sich in ihrer Bewertung unsicher.
Abbildung 2: Zufriedenheit mit der DMC-Behandlung – Auswertung der Frage 9 „Wie zufrieden oder unzufrieden sind Sie insgesamt gesehen mit dem Medikament DMC?“ des Fragebogens zur Zufriedenheit mit der medikamentösen Behandlung (TSQM-9). n=Anzahl der Patienten
Häufige Weiterempfehlung der DMC-Behandlung
Die Hälfte der befragten Patientinnen und Patienten würde die DMC-Behandlung weiterempfehlen (50 %), während ein Teil der Befragten eher zurückhaltend war (27 %) und andere der DMC-Behandlung neutral gegenüberstanden (23 %).
Eine genauere Betrachtung der Weiterempfehlungsbereitschaft ergab eine differenzierte Sichtweise auf DMC. Die meisten Befragten mit einem langsameren (NPS +32) oder mittleren (NPS +13) Fortschreiten der ALS würden DMC weiterempfehlen. Teilnehmende mit einer schnelleren ALS zeigten eine geringere Bereitschaft, die DMC-Behandlung weiterzuempfehlen (NPS +4). Dennoch würde fast die Hälfte der Befragten mit einer schnelleren ALS (44 %) das Medikament anderen Patientinnen und Patienten weiterempfehlen (Abbildung 3).
Es kann nicht ausgeschlossen werden, dass Patienten mit einer schnelleren ALS-Progression, andere Krankheitsmechanismen aufweisen, die mit einer geringeren Wirksamkeit von DMC verbunden sind. Eine andere medizinische Erklärung ist, dass der Nutzen von DMC durch das Fortschreiten der bulbären Symptome bei schnellerer ALS überlagert wird.
Abbildung 3: Weiterempfehlungsbereitschaft der DMC-Behandlung in Bezug auf die ALS-Progression (Fortschreiten der ALS) – Auswertung der Bereitschaft die DMC-Behandlung weiterzuempfehlen anhand des Net Promoter Scores (NPS): unwahrscheinliche Weiterempfehlung (0 bis 6 Punkte „Detraktoren“); indifferente Weiterempfehlung (7 bis 8 Punkte „Indifferente“); wahrscheinliche Weiterempfehlung (9 bis 10 Punkte „Promotoren“). Der NPS wird als Differenz zwischen „Promotoren“ (Anteil der Promotoren in der Gesamtgruppe der befragten Patienten in %) und der „Detraktoren“ (Anteil der Detraktoren an der Gesamtgruppe der befragten Patienten in %) ermittelt. n=Anzahl der Patienten
Wie wurde die Studie durchgeführt?
Für die Studie wurden Menschen mit ALS, die über das ALS-Apothekenprogramm das DMC-Medikament erhielten, zu einer Befragung eingeladen. Die Befragung umfasste zwei Fragebögen:
- Net Promoter Score (NPS): Messung der Weiterempfehlungsbereitschaft der DMC-Behandlung
- Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9): Messung der Zufriedenheit mit der DMC-Behandlung
Über die ALS-App konnten Patienten die Fragebögen ausfüllen.
Zusätzlich wurden demografische und klinische Daten sowie Daten der ALSFRS-Selbstbewertung der Patienten, die durch die selbsterklärende ALS-Funktionsskala (ALSFRS-R-SE) über die ALS-App erhoben wurden, hinzugezogen.
Bei dieser Studie handelt es sich um die weltweit umfangreichste Analyse zur DMC-Behandlung bei der ALS. Patientinnen und Patienten von 13 ALS-Zentren in Deutschland nahmen der an Befragung teil. Insgesamt wurden 552 ALS-Patienten, die DMC erhielten, zur Teilnahme an der Befragung eingeladen; 179 Patienten nahmen an der Befragung teil (Abbildung 4).
Die Ergebnisse dieser Untersuchung wurden in einem wissenschaftlichen Fachjournal nach unabhängiger Begutachtung (Peer Review) veröffentlicht. Die vollständige Publikation finden Sie hier.
Abbildung 4: Ablauf der Studie – Datenerfassung über einen Zeitraum von 13 Monaten (Mai 2024 – Juni 2025). In dem Studienzeitraum wurden 552 Menschen mit ALS und einer DMC-Behandlung eingeladen an der DMC-Zufriedenheitsumfrage teilzunehmen. Insgesamt füllten 179 Patienten die Online-Zufriedenheitsumfrage über die ALS-App aus. Es wurden Datensätze zur Behandlungsdauer, zur Behandlungsempfehlung (Net Promoter Score, NPS) und zur Behandlungszufriedenheit (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication, TSQM-9) systematisch ausgewertet. n = Anzahl der Patienten mit analysierbaren Datensätzen.
Dank für Datenspende
Wir möchten uns bei allen Patientinnen und Patienten bedanken, die an dieser Studie teilnahmen und Ihre Daten für die Forschung zur Verfügung gestellt haben. Das Forschungsprojekt konnte nur durch Ihre Unterstützung und Datenspende gelingen.
Wie geht es weiter?
Wir wollen weiterhin Daten zur DMC-Behandlung sowie bulbäre Symptome bei der ALS systematisch erfassen.
Hierzu werden wir zwei weitere Umfragen zur Verfügung stellen:
– Fragebogen zur Erfassung bulbärer Symptome – „BFS – Bulbäre Funktionsskala (Bulbar Function Scale)“
– Fragebogen zur Erfassung von ALS-typischen Symptomen – „ALS-Symptom-Skala (ALS-SYS-26)“
Zur Teilnahme an unseren Umfragen werden wir Sie über E-Mail einladen. Über die ALS-App oder Ihr Ambulanzpartner Konto können Sie an unseren Umfragen teilnehmen. In der ALS-App finden Sie alle Fragebögen über den Reiter „Mehr“. In Ihrem Ambulanzpartner Konto finden Sie alle Fragebögen über den Reiter „Bewertungen“ in der linken Navigationsspalte.
Weiterhin ist Ihre regelmäßige ALSFRS-Selbstbewertung durch das Ausfüllen der ALS-Funktionsskala über die ALS-App sehr wertvoll.
Wir danken Ihnen für Ihre weitere Bereitschaft zur Teilnahme an unseren Umfragen sowie für Ihre regelmäßige ALSFRS-Selbstbewertung. Ihre Teilnahme leistet einen wichtigen Beitrag zur ALS-Forschung.
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