Was bedeuten Studien der »Phase 1«, »Phase 2« oder »Phase 3«?

Die Entwicklung neuer Medikamente findet in verschiedenen, einander aufbauenden Phasen der klinischen Studien statt. In einer frühen Entwicklungsphase steht die Verträglichkeit (Phase 1) eines neuen Arzneimittels bei Gesunden und Erkrankten im Mittelpunkt. In einem nächsten Schritt werden erste Hinweise für eine mögliche Wirksamkeit (Phase 2) ermittelt. Nachdem die Verträglichkeitsstudien (Phase 1 und 2) erfolgreich waren, an denen 50–200 ALS-Patienten teilnehmen, folgen umfangreiche Wirksamkeitsstudien (Phase 3), an denen meist mehrere ALS-Zentren und 200–700 ALS-Patienten mitwirken. Die Studien laufen nach einem definierten Protokoll ab, das vom Medikamentenhersteller erarbeitet sowie von Arzneimittelbehörden und Ethikkommissionen geprüft und genehmigt wird.