In dieser Studie erhielten 151 erwachsene 5q-SMA-Patienten mit einem breiten Spektrum an Altersgruppen, Krankheitsdauer und motorischen Funktionsdefiziten Nusinersen. Die Erwartungen an die Behandlung mit Nusinersen waren sehr unterschiedlich und bezogen sich auf den Schweregrad der Erkrankung und das Muster der Symptome und Beeinträchtigungen. Die Mehrheit der Patienten erlebte eine Linderung der Symptome und motorischen Defizite, die als gering oder mäßig eingestuft wurde. Trotz des eher geringen Ausmaßes der wahrgenommenen funktionellen Verbesserungen war die Behandlungszufriedenheit hoch und die Empfehlungsraten waren ausgezeichnet.

Die FU Berlin, die WWU Münster und das Einstein Center Digital Future haben unsere digitale Versorgungs- und Forschungsplattform erforscht. Die Ergebnisse liegen in einer Publikation für eine internationale Leserschaft vor.