Die MANAGE-SMA Studie untersucht Behandlungserfahrungen, Behandlungszufriedenheit und motorische Funktionen bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit 5q-SMA. Betrachtet werden die Therapien Nusinersen 12 mg, Risdiplam sowie die höher dosierte Nusinersen-Therapie (50/28 mg).

Die MANAGE-SMA Studie ist eine longitudinale, nicht-interventionelle, beobachtende, nicht-randomisierte multizentrische Studie mit insgesamt 110 Teilnehmerinnen und Teilnehmern. Ziel ist es, den Effekt des höher dosierten Nusinersen-Behandlungsschemas unter Alltagsbedingungen in der klinischen Praxis besser zu verstehen.

Erfasst werden insbesondere: